每年2月的最后一天，是國際罕見病日。今年是第17個(gè)國際罕見病日，也是新版國家醫(yī)保藥品目錄實(shí)施兩個(gè)月之際。

針對(duì)社會(huì)各界比較關(guān)注的罕見病患者用藥長期存在的“最后一公里”障礙等問題。

今年1月1日，《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2023年)》實(shí)施，15種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，數(shù)量創(chuàng)近三年來新高，覆蓋16種罕見疾病，填補(bǔ)10個(gè)病種的用藥保障空白。

罕見病患者用藥負(fù)擔(dān)進(jìn)一步下降，從有藥可用，到用得起藥，保障力度進(jìn)一步提高。然而，罕見病患者就診、用藥依然存在諸多障礙。《2023年中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報(bào)告》顯示，由于罕見病發(fā)病率極低，病種繁多且病狀復(fù)雜，大多醫(yī)務(wù)人員缺乏罕見病相關(guān)的醫(yī)學(xué)知識(shí)和診斷能力，導(dǎo)致罕見病難以確診。加之區(qū)域醫(yī)療資源分配不均，罕見病患者異地就醫(yī)現(xiàn)象非常普遍。

“雖然我們看到越來越多的罕見病用藥被納入了醫(yī)保，并且醫(yī)保也拿出了足夠多的誠意來采納這些對(duì)特殊罕見病群體的關(guān)愛政策，但實(shí)際上還是有不少的難點(diǎn)和痛點(diǎn)是放在罕見病患者面前。”陳昊教授指出，其中一個(gè)痛點(diǎn)就是入院難。雖然罕見病用藥被納入了醫(yī)保，但是罕見病用藥，特別是一些所謂的高值、高費(fèi)用的罕見病用藥，這些藥品因?yàn)槭艿搅酥Ц兜南拗疲瑫r(shí)醫(yī)院作為一個(gè)客觀運(yùn)營的實(shí)體，需要去考慮資金的周轉(zhuǎn)、用藥的周轉(zhuǎn)，包括罕見病用藥的配備所形成的資金的占?jí)旱葐栴}，醫(yī)院必須要考慮，去配備這些罕見病用藥所形成的客觀上的負(fù)擔(dān)和壓力。“這是一個(gè)非常重要的原因。醫(yī)院作為罕見病患者診斷、治療、救助的最主要場所，如果進(jìn)不了，患者用藥的可及性就會(huì)形成比較大的障礙。”

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院藥品政策與管理研究中心主任陳昊教授表示，相對(duì)于高值罕見病用藥而言，雖然進(jìn)了國談，但是費(fèi)用總體負(fù)擔(dān)依然比較沉重。“不管在政策上采取單列支付也好，還是說采取了包括大病醫(yī)保制度在內(nèi)的這些綜合性的救助措施情況下，這些罕見病的高值藥品對(duì)于患者長期用藥的自付部分，依然是比較高的。對(duì)患者來說，依然存在著難以持續(xù)的負(fù)擔(dān)，難以持續(xù)地規(guī)范用藥的情況?！?/p>

對(duì)于“如何去提升醫(yī)院配備最后一公里”的問題，陳昊教授認(rèn)為，首先醫(yī)院對(duì)罕見病用藥配備這件事得有一個(gè)清晰的認(rèn)知。對(duì)于醫(yī)療機(jī)構(gòu)而言，用藥規(guī)模始終是有限的，不可能無限擴(kuò)張。

其次，罕見病用藥的配備必須依據(jù)醫(yī)院具體的診療能力、診療范圍和診療水平等因素，去科學(xué)、合理地制定配備要求?！昂币姴≈院币姡幸恍┳陨淼奶攸c(diǎn)。對(duì)于醫(yī)療機(jī)構(gòu)而言，要求普遍全部配備，是不客觀也是不科學(xué)的。對(duì)于承擔(dān)罕見病診療的地區(qū)診療中心或者罕見病診療中心而言，可以依據(jù)流行病學(xué)的發(fā)病情況和患者的綜合情況，去進(jìn)行配備?！?/p>

（來源：中國網(wǎng)財(cái)經(jīng)）