11月27日，科倫藥業(yè)發(fā)布公告稱，公司近日獲悉，控股子公司四川科倫博泰生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“科倫博泰”）主要產(chǎn)品A400（在轉(zhuǎn)染過(guò)程中重排（RET）小分子激酶抑制劑項(xiàng)目，亦稱為KL590586或EP0031）獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療RET融合陽(yáng)性實(shí)體瘤。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國(guó)每年患病人數(shù)低于20萬(wàn)人的罕見(jiàn)病藥物，并給予相關(guān)產(chǎn)品政策支持，因此，獲得孤兒藥認(rèn)定對(duì)于新藥研發(fā)具有重要意義。

公告顯示，A400是新一代選擇性RET抑制劑（SRI），對(duì)常見(jiàn)的RET基因融合和突變具有廣泛活性。因此，A400具有克服第一代SRI耐藥的潛力。在臨床前研究中，A400在體外和體內(nèi)對(duì)主要RET激酶表現(xiàn)出良好的抑制活性。A400在動(dòng)物模型中也表現(xiàn)出良好的血腦屏障穿透性。目前，科倫博泰正在中國(guó)開(kāi)展A400針對(duì)RET陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌的關(guān)鍵臨床研究。

據(jù)悉，科倫博泰于2021年3月向總部位于英國(guó)的國(guó)際藥物研發(fā)公司EllipsesPharmaLimited授予一項(xiàng)在大中華區(qū)（即中國(guó)的大陸地區(qū)、中國(guó)香港地區(qū)、中國(guó)澳門(mén)地區(qū)、中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)以及其附屬島嶼地區(qū)）、朝鮮、韓國(guó)、新加坡、馬來(lái)西亞及泰國(guó)之外的所有國(guó)家開(kāi)發(fā)、制造及商業(yè)化A400的獨(dú)家、付特許權(quán)使用費(fèi)、可轉(zhuǎn)授的許可。A400已于2022年6月獲得FDA批準(zhǔn)新藥臨床研究申請(qǐng)，進(jìn)行一項(xiàng)針對(duì)RET基因改變的惡性腫瘤患者的1/2期試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

資料顯示，EllipsesPharma總部位于倫敦，是一家著眼于全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司，專注于通過(guò)創(chuàng)新的藥物開(kāi)發(fā)模式加速癌癥藥物的開(kāi)發(fā)，通過(guò)無(wú)偏見(jiàn)的審查，降低資產(chǎn)選擇風(fēng)險(xiǎn)，擁有充盈的資金流，以期產(chǎn)品能夠盡快上市，造?；颊摺?/p>

科倫博泰在其官方微信公眾平臺(tái)上表示，此次A400獲得美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定后，有望加快推進(jìn)在美國(guó)的臨床試驗(yàn)及上市注冊(cè)的進(jìn)度，同時(shí)，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請(qǐng)費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

（來(lái)源：證券日?qǐng)?bào)網(wǎng)）