10月22日，宜昌人福藥業(yè)有限責(zé)任公司（下稱“宜昌人福”）舉辦了國產(chǎn)氯巴占全國上市發(fā)布會(huì)。宜昌人?？偛枚盼臐诎l(fā)布會(huì)上介紹，該款國產(chǎn)氯巴占片規(guī)格為10mg/片，每盒28片，定價(jià)84元每盒。

氯巴占是一種用于罕見難治性癲癇患兒治療的藥物，在輔助治療中具有十分重要的地位，可以說是對(duì)這類疾病對(duì)癥且副作用更小的“救命藥”。但由于氯巴占在我國屬于第二類精神藥品，具有一定成癮性，此前沒有在國內(nèi)審批上市，而患者只能從國外代購氯巴占。

去年，“鐵馬冰河”代購氯巴占案引發(fā)熱議，也讓更多人關(guān)注到罕見癲癇疾病群體和“氯巴占”藥物。代購者“偃旗息鼓”，罕見癲癇患者面臨氯巴占斷藥危機(jī)。如今，相關(guān)部門積極開展氯巴占進(jìn)口工作的同時(shí)，國產(chǎn)氯巴占的上市也迎來重大突破。

氯巴占屬第二類精神管制藥物

患兒母親曾因幫助代購人員被指控

據(jù)此前報(bào)道，氯巴占是一款治療罕見癲癇疾病的廣譜抗癲癇發(fā)作藥物，在超過100個(gè)國家和地區(qū)被用作抗癲癇藥物；但氯巴占在我國屬于第二類精神管制藥物，在國內(nèi)長期未獲批準(zhǔn)上市銷售，患兒家屬只能從國外代購正規(guī)上市的氯巴占。

2021年11月，報(bào)道《“毒販”母親》披露，幾名罕見癲癇患兒母親因幫助代購人員收取海外郵寄的氯巴占包裹，被指控“走私、運(yùn)輸、販賣毒品罪”。報(bào)道刊發(fā)后，罕見癲癇疾病群體的特定藥品短缺現(xiàn)象開始被公眾所關(guān)注，“我們的孩子需要氯巴占”一度登上微博熱搜榜。

2021年12月，國家衛(wèi)健委公開回應(yīng)稱：正在組織對(duì)患病群體進(jìn)行摸底，了解藥品用量需求，并協(xié)調(diào)相關(guān)機(jī)構(gòu)和部門按照藥品管理法有關(guān)規(guī)定，組織進(jìn)行集中申請(qǐng)和進(jìn)口，以滿足患者用藥需求。

2022年9月22日，臨時(shí)進(jìn)口氯巴占全國首方在北京協(xié)和醫(yī)院開出。

國家相關(guān)部門積極開展氯巴占進(jìn)口工作的同時(shí)，國產(chǎn)氯巴占的上市也迎來重大突破。

宜昌人福總裁杜文濤介紹，2017年，宜昌人福在原國家衛(wèi)計(jì)委等機(jī)構(gòu)發(fā)布的《第二批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》中關(guān)注到氯巴占后，決定申請(qǐng)氯巴占立項(xiàng)；去年，氯巴占用藥短缺情況出現(xiàn)后，為了盡快解決罕見病群體急迫的用藥需求，該公司加大人員和資源投入，最終，今年9月，該公司生產(chǎn)的氯巴占片獲批上市。

9月20日，宜昌人福藥業(yè)發(fā)布消息稱，該公司收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的氯巴占片《藥品注冊(cè)證書》，為國內(nèi)首家獲批企業(yè)。該產(chǎn)品也是國內(nèi)第一款氯巴占仿制藥。

“鐵馬冰河”案件還未終案

氯巴占斷藥危機(jī)已解除

看到氯巴占的用藥問題逐漸解決，“鐵馬冰河”家屬對(duì)記者說，“真的是好消息。”

2022年3月18日，中牟縣法院開庭審理“鐵馬冰河”走私、販賣毒品一案。在庭審中，“鐵馬冰河”及其辯護(hù)律師北京市中聞律師事務(wù)所劉長律師均表示，本案不構(gòu)成毒品犯罪，涉案的氯巴占系罕見癲癇疾病治療的有效藥物，且這些藥物并未流向涉毒人員，購買藥物的均是病友。

公訴人則在庭審時(shí)表示，氯巴占系“法律意義上”的毒品，被告人“鐵馬冰河”行為觸犯《刑法》相關(guān)規(guī)定，犯罪事實(shí)清楚，證據(jù)確實(shí)、充分，考慮到“鐵馬冰河”系初犯，且家中有未成年患病子女，建議判處有期徒刑一年至一年四個(gè)月。

在庭審現(xiàn)場(chǎng)，“鐵馬冰河”家屬提交了一份132位病友共同簽署的聯(lián)名訴求書，證實(shí)了“鐵馬冰河”幫助病友代購藥品的事實(shí)，請(qǐng)求法官判處“鐵馬冰河”無罪，最終法院并未當(dāng)庭宣判。

2022年4月15日，被羈押9個(gè)多月后，“鐵馬冰河”被取保候?qū)?，并于?dāng)日回到安徽老家。目前，“鐵馬冰河”一家仍在等待著案件的最終結(jié)果。

“救命藥”氯巴占斷藥危機(jī)已經(jīng)解除。罕見癲癇患兒家屬、病友群群主“松松爸爸”百感交集，“進(jìn)口和國產(chǎn)氯巴占的問題都解決了，患者家長表示非常感謝，我們不用擔(dān)心買不到藥了。”

對(duì)于罕見癲癇患者來說，還面臨著一些問題。“松松爸爸”說：“孩子確診罕見癲癇病，一般都會(huì)耽誤兩三個(gè)月。原因是，一些小醫(yī)院沒有辦法準(zhǔn)確診斷，孩子往往錯(cuò)過了最佳診療時(shí)機(jī)。而病情每發(fā)作一次，都是對(duì)大腦的一次損傷。讓患者發(fā)現(xiàn)癥狀后，就得到有效治療，是下一步需要關(guān)注的問題。”

我國有約900萬癲癇患者

宜昌人福藥業(yè)總裁：明年啟動(dòng)進(jìn)醫(yī)保工作

某三甲醫(yī)院癲癇診治中心專家在10月22日的氯巴占全國上市線上發(fā)布會(huì)上表示，“2019年發(fā)布的《全球癲癇報(bào)告》顯示，癲癇患者非正常死亡或早死的風(fēng)險(xiǎn)是正常人的3倍，癲癇占全球疾病負(fù)擔(dān)的第5位，是非常值得關(guān)注的社會(huì)公共衛(wèi)生問題。我國有900萬癲癇患者，其中活動(dòng)性癲癇患者有600萬左右，各種原因?qū)е挛茨艿玫秸?guī)治療的患者比例很高。我國活動(dòng)型癲癇患者治療缺口達(dá)63%，因此抗癲癇事業(yè)任重而道遠(yuǎn)。”

中國抗癲癇協(xié)會(huì)會(huì)長洪震在發(fā)布會(huì)上表示，此次解決氯巴占臨床急需工作中，眾多相關(guān)方協(xié)同合作快速響應(yīng)，并以國產(chǎn)氯巴占的迅速上市，徹底解決斷藥危機(jī)，這是我國抗癲癇事業(yè)發(fā)展重要的里程碑事件。

杜文濤表示，針對(duì)患兒家長的訴求，公司準(zhǔn)備在2023年啟動(dòng)氯巴占片進(jìn)入國家醫(yī)保目錄的工作，后期也將籌備與第三方公益機(jī)構(gòu)合作，為經(jīng)濟(jì)困難的家庭開展用藥援助。

“為了更好地服務(wù)于臨床，保障藥品可及性，宜昌人福生產(chǎn)的國產(chǎn)氯巴占片每盒定價(jià)84元。希望大家看到我們的誠意，也希望這個(gè)價(jià)格符合大家的期待。”杜文濤說。

此外，考慮提高小兒癲癇患者用藥依從性，公司還將推進(jìn)研發(fā)氯巴占口服液。“考慮到癲癇發(fā)病機(jī)制、分類復(fù)雜性等帶來的個(gè)體化治療及用藥問題，我們也篩選和研發(fā)布局了系列抗癲癇藥物，以滿足不同臨床場(chǎng)景下差異化癲癇治療的用藥需求。”他說。

宜昌人福藥業(yè)副總裁、總工程師李莉娥介紹，藥物上市后，公司將繼續(xù)展開開放、多中心、合成對(duì)照的單臂、觀察性研究，保證臨床用藥的安全性。

“松松爸爸”表示，對(duì)積極支持、推動(dòng)罕見癲癇治療用藥問題解決的相關(guān)部門和社會(huì)各界表示感謝。