3月22日，和元生物成功登陸資本市場(chǎng)，成為科創(chuàng)板基因治療第一股。伴隨和元生物鳴鑼上市，科創(chuàng)板也步入“400+”時(shí)代。

一元復(fù)始，萬象更新。和元生物的名字，本身便是整個(gè)基因治療行業(yè)的縮影。公司董事長(zhǎng)潘謳東對(duì)記者說：“元，是元初，是元?dú)?，是一切的起點(diǎn)。”這是潘謳東深耕了半輩子的領(lǐng)域。從一片荒蕪到如今欣欣向榮，他見證了行業(yè)從無到有，從弱到強(qiáng)。“我們花了20年的時(shí)間，如今很多的技術(shù)已經(jīng)走到了世界的前列。”

潮平兩岸闊，風(fēng)正一帆懸。有了資本市場(chǎng)的助力，越來越多中國科技企業(yè)擁有了乘風(fēng)破浪的勇氣與底氣。“終有一天，我們將擁有和國際巨頭掰手腕的實(shí)力。”這是潘謳東的夢(mèng)想，同樣也是中國科創(chuàng)力量的使命與擔(dān)當(dāng)。

元初：醫(yī)藥新時(shí)代

去年，CAR-T細(xì)胞療法令國內(nèi)的一名淋巴癌患者癌細(xì)胞明顯減少，為抗癌藥市場(chǎng)注入信心，也讓大眾第一次直觀感受到基因治療的強(qiáng)大能量。在業(yè)界看來，這無疑是繼小分子、大分子藥物之后，又一個(gè)全新的時(shí)代。

放眼人類醫(yī)學(xué)史，有三種藥物曾被譽(yù)為“神來之筆”，它們是阿司匹林、安定，以及拯救了無數(shù)人生命的青霉素。但如今，當(dāng)小分子、大分子藥物研發(fā)難以突破，基因治療便被人們寄予了無限希望。相較于傳統(tǒng)藥物，基因治療類藥物的個(gè)性化解決方案，讓許多因人而異的疑難雜癥有了解決的手段。

“許多腫瘤，遺傳性、退行性等疾病，都有望通過基因療法被治愈。”潘謳東表示，基因療法的原理是針對(duì)致病基因開展修復(fù)，使得根治遺傳性疾病成為可能，而且最關(guān)鍵的是，相比許多需要終生服藥的治療方案，基因治療可以單次、少次治療，長(zhǎng)期有效。

然而，基因治療由于其高度定制化以及復(fù)雜的生產(chǎn)工藝流程等特點(diǎn)，在效果出眾的同時(shí)，昂貴的價(jià)格卻讓大多數(shù)患者望而卻步。此前有媒體報(bào)道，治療小兒脊髓性肌肉萎縮的藥物Zolgensma，一針標(biāo)價(jià)210萬美元，折合人民幣約1448萬元。

“我們的職責(zé)，就是為科學(xué)家造‘工廠’，為特定的藥物造‘火箭’。”采訪中，潘謳東用了一個(gè)形象的比喻描述了和元生物的主要業(yè)務(wù)，“我們希望通過優(yōu)化工藝模塊，大幅降低科學(xué)家實(shí)驗(yàn)室中藥物的成本，從而讓更多患者能夠用上基因治療藥物。”

公開資料顯示，和元生物成立于2013年，專注于為基因治療的基礎(chǔ)研究提供基因治療載體研制、基因功能研究等CRO服務(wù)，以及為基因藥物的研發(fā)提供IND-CMC藥學(xué)研究、臨床樣品GMP生產(chǎn)等CDMO服務(wù)。所謂CDMO指的是醫(yī)藥領(lǐng)域的定制研發(fā)生產(chǎn)。

弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，2015年以來，全球基因治療行業(yè)高速發(fā)展。2016年到2020年，市場(chǎng)規(guī)模從5040萬美元增長(zhǎng)到20.8億美元；預(yù)計(jì)到2025年全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模達(dá)到305.4億美元。潘謳東充滿信心地對(duì)記者表示，“和元生物的下一步目標(biāo)就是通過努力，先將這些售價(jià)幾百萬美元的藥物價(jià)格降到同等數(shù)量的人民幣，未來再進(jìn)一步降低到幾十萬的數(shù)量級(jí)。”

元?dú)猓憾陥?jiān)守終得回報(bào)

即使時(shí)隔多年，如今提起從事基因治療的初衷，潘謳東仍會(huì)回想起那次奇特的旅行。

多年前一個(gè)陰雨連綿的日子，他和友人一同造訪九華山。細(xì)雨中所有人披著雨衣，排著長(zhǎng)隊(duì)，在寺院的長(zhǎng)廊中緩緩穿行。一位大和尚忽然走過來，從人群中一把拉住了他。“當(dāng)時(shí)那位師父見到我就說，我在做的是一件于人類功德無量的好事，決不能放棄。”

決不能放棄！

那時(shí)候，他正經(jīng)歷創(chuàng)業(yè)以來最為艱難的一段歲月。非醫(yī)藥科班出身的潘謳東，于1992年進(jìn)入第二軍醫(yī)大學(xué)（現(xiàn)已更名為海軍軍醫(yī)大學(xué)）基礎(chǔ)部，成為新藥中試中心科研技術(shù)員，自此與醫(yī)藥研發(fā)結(jié)緣。2003年，我國第一款基因治療重組腺病毒注射液“今又生”誕生，這讓潘謳東看到了未來生物醫(yī)學(xué)發(fā)展的突破口，他從此便開始了基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)業(yè)探索。

“生物醫(yī)藥領(lǐng)域門檻是很高的，都是海外名校博士回來創(chuàng)業(yè)，而我卻非科班出身，沒有好的背景，所以很長(zhǎng)一段時(shí)間投資人根本不信任我。”為了支撐這份使命和事業(yè)，他賣掉了自己在上海所有的房產(chǎn)，將錢全部投入到公司。

千淘萬漉雖辛苦，吹盡黃沙始見金。時(shí)間與堅(jiān)守最終讓市場(chǎng)看到了和元生物，看到了潘謳東持之以恒的決心。財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)顯示，和元生物2020年、2021年?duì)I業(yè)收入分別為1.43億元、2.55億元，歸母凈利潤(rùn)為9443.93萬元、5425.73萬元。“我們是基因治療領(lǐng)域，為數(shù)不多已經(jīng)實(shí)現(xiàn)盈利的公司。”對(duì)此潘謳東頗為自豪。

“這幾年來，越來越多的投資者知道我了，也認(rèn)可我做的事情了。”潘謳東欣慰地說。而翻看和元生物的股東名單，正心谷、倚鋒、華睿和騰訊均榜上有名。

元力：政策加持放眼國際

回首和元生物的科創(chuàng)之路，潘謳東認(rèn)為政策支持功不可沒。“我們最早在張江起家，那時(shí)候相關(guān)部門就給了我們很大的幫助與扶持。”回憶起創(chuàng)業(yè)的歲月，潘謳東頗為感慨。從拿地貸款籌資金，到藥物送審跑流程，在最艱難的歲月里，政策的支撐讓和元生物跨過了一道又一道難關(guān)。

“現(xiàn)在，基因與生物技術(shù)被確定為七大科技前沿攻關(guān)領(lǐng)域之一。上海市的 ‘十四五’規(guī)劃中，也明確提出支持細(xì)胞治療及基因治療，建立從實(shí)驗(yàn)室到臨床階段的細(xì)胞治療及基因治療關(guān)鍵技術(shù)體系。”越來越多的政策紅利讓潘謳東備受鼓舞。

截至目前，和元生物擁有近5000平方米的基因治療載體研發(fā)中心，逾10000平方米的基因治療產(chǎn)品GMP生產(chǎn)平臺(tái)以及在建的77000平的臨港精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地。GMP產(chǎn)能規(guī)模已達(dá)國外同類企業(yè)水平。

海納百川、追求卓越、開明睿智、大氣謙和，上海的城市精神催生出許多如和元生物一樣，走在世界科技前沿的企業(yè)，也讓科創(chuàng)的火花在這片熱土閃耀。

“未來我們將立足上海，面向國際，更多參與到國際生物醫(yī)藥行業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)當(dāng)中。”潘謳東告訴記者，目前公司在上海臨港的和元智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)項(xiàng)目正在順利推進(jìn)。本次募集資金中的10億元就將投向該項(xiàng)目，項(xiàng)目一期計(jì)劃于2023年年初投產(chǎn)，二期計(jì)劃于2025年年初投產(chǎn)。此外，公司會(huì)將大筆資金用于人才引進(jìn)和培養(yǎng)。“這個(gè)行業(yè)的技術(shù)人才非常緊缺，目前我們已與部分高校合作進(jìn)行定向培養(yǎng)。”

“和元生物做的是一件造福人類的好事，我們一定會(huì)竭盡所能做好它。”對(duì)基因治療的未來，潘謳東胸有成竹。