3月22日，和元生物登陸科創(chuàng)板，成為A股基因治療第一股。和元生物董事長潘謳東在接受中國證券報(bào)記者專訪時(shí)表示，基因治療具有藥物開發(fā)難、生產(chǎn)工藝復(fù)雜、上下游整合性高等特點(diǎn)，公司憑借多年研發(fā)積累和前瞻性判斷，持續(xù)打造全面的技術(shù)平臺以及大規(guī)模GMP生產(chǎn)體系，成為基因治療CDMO行業(yè)領(lǐng)軍企業(yè)。“未來公司將深化基因治療領(lǐng)域整體布局，大幅提高研發(fā)創(chuàng)新水平和全面服務(wù)能力，進(jìn)一步鞏固基因治療綜合服務(wù)平臺優(yōu)勢，更好地服務(wù)基因治療行業(yè)。”潘謳東表示。

緊抓市場機(jī)遇

為什么選擇基因治療賽道？潘謳東告訴記者：“2003年我國第一款基因治療重組腺病毒注射液‘今又生’誕生，同時(shí)大量關(guān)于病毒載體的基礎(chǔ)研究興起。當(dāng)時(shí)我意識到病毒載體既可以作為研究工具，又可以作為治療性藥物，可能是未來生物醫(yī)學(xué)發(fā)展的一個(gè)突破點(diǎn)。”

潘謳東表示，基因療法的原理是針對致病基因開展修復(fù)，這使得根治遺傳性疾病成為可能，主要優(yōu)勢在于單次治療、長期有效，并對腫瘤、遺傳性疾病等廣泛適應(yīng)癥進(jìn)行覆蓋。

弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，2015年以來，全球基因治療行業(yè)高速發(fā)展。2016年到2020年，市場規(guī)模從5040萬美元增長到20.8億美元；預(yù)計(jì)到2025年全球基因治療市場規(guī)模達(dá)到305.4億美元。

同時(shí)，政策利好不斷釋放，基因與生物技術(shù)被確定為七大科技前沿攻關(guān)領(lǐng)域之一。上海市“十四五”規(guī)劃提出，支持細(xì)胞治療及基因治療，建立從實(shí)驗(yàn)室到臨床階段的細(xì)胞治療及基因治療關(guān)鍵技術(shù)體系。

技術(shù)引領(lǐng)發(fā)展

“基因藥物具備活性，同時(shí)藥物容易交叉污染，工藝方面挑戰(zhàn)很大。和元生物的核心競爭力在于全面的技術(shù)平臺和大規(guī)模、高靈活性的GMP平臺，大量成功項(xiàng)目證明了這一點(diǎn)。”潘謳東表示。

據(jù)了解，和元生物擁有包括分子生物學(xué)平臺、實(shí)驗(yàn)級病毒載體包裝平臺、細(xì)胞功能研究平臺、SPF級動物實(shí)驗(yàn)平臺、臨床級基因治療載體和細(xì)胞治療工藝開發(fā)平臺、質(zhì)控技術(shù)研究平臺在內(nèi)的全面技術(shù)平臺。

潘謳東介紹，“公司基于以上技術(shù)平臺，形成了兩大核心技術(shù)集群，分別是基因治療載體開發(fā)技術(shù)、基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)，有針對性地突破基因治療面臨的病毒載體工藝開發(fā)、不同規(guī)模的工藝放大、大規(guī)模GMP生產(chǎn)、質(zhì)量控制等環(huán)節(jié)面臨的技術(shù)瓶頸。”

病毒載體主要做什么？潘謳東表示：“把衛(wèi)星發(fā)射到火星，需要高性能、高靶向的運(yùn)載火箭，而在基因治療中，病毒載體就是高效遞送基因到細(xì)胞中的‘火箭’，和元就是幫你量身定做‘火箭’的人。”

潘謳東認(rèn)為，“基因治療是一個(gè)新興產(chǎn)業(yè)，工藝技術(shù)經(jīng)驗(yàn)欠缺、大規(guī)模生產(chǎn)難度大等問題阻礙行業(yè)發(fā)展，基因治療CDMO憑借大量項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)，能夠幫助藥物開發(fā)企業(yè)降低研發(fā)成本，提高效率和藥物質(zhì)量。基因治療行業(yè)的CDMO與藥企合作更為緊密。特別是對于新興市場，更快、更高效率的產(chǎn)品落地可以幫助企業(yè)更好地融資和進(jìn)行市值管理。”

高效的項(xiàng)目執(zhí)行力是提升客戶黏性的關(guān)鍵要素。潘謳東告訴記者，“和元生物憑借強(qiáng)勁的研發(fā)能力和豐富的GMP生產(chǎn)運(yùn)營經(jīng)驗(yàn)，已累計(jì)運(yùn)行近百個(gè)CDMO項(xiàng)目，約50個(gè)CDMO項(xiàng)目已完滿交付，促進(jìn)了大量基因治療療法進(jìn)入臨床。”

憑借在基因治療領(lǐng)域的多年積淀，和元生物積聚了包括深圳亦諾微、上海復(fù)諾健、中因科技、北恒生物等知名基因治療企業(yè)，以及中國科學(xué)院、復(fù)旦大學(xué)、北京大學(xué)、浙江大學(xué)、中山大學(xué)等知名院校在內(nèi)的一批優(yōu)質(zhì)客戶。

截至目前，公司擁有近5000平方米的基因治療載體研發(fā)中心，逾10000平方米的基因治療產(chǎn)品GMP生產(chǎn)平臺，包括質(zhì)粒生產(chǎn)線1條、病毒載體生產(chǎn)線5條、CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)線2條、建庫生產(chǎn)線3條、灌裝線1條，GMP產(chǎn)能規(guī)模已達(dá)國外同類企業(yè)水平。

突破產(chǎn)能瓶頸

本次和元生物IPO募資12億元，其中10億元用于臨港的和元智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)項(xiàng)目。項(xiàng)目一期計(jì)劃于2023年年初投產(chǎn)，二期計(jì)劃于2025年年初投產(chǎn)。

潘謳東表示，近年來和元生物新承接的訂單不斷增加，CDMO業(yè)務(wù)收入快速增長，但逐步面臨GMP產(chǎn)能瓶頸，交付壓力下如何擴(kuò)產(chǎn)能成為關(guān)鍵。

財(cái)報(bào)顯示，和元生物2018年-2021年?duì)I業(yè)收入分別為4420.97萬元、6291.45萬元、14276.91萬元以及25494.91萬元。

潘謳東介紹，項(xiàng)目建成后，GMP生產(chǎn)線將大幅擴(kuò)充，車間生產(chǎn)設(shè)備及管理控制體系將全面升級，公司能夠針對客戶從臨床前研究到臨床試驗(yàn)各階段的工藝開發(fā)、樣品生產(chǎn)、大規(guī)模商業(yè)化生產(chǎn)的廣泛需求，提供覆蓋質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、溶瘤病毒、CAR-T的領(lǐng)先技術(shù)工藝方案及GMP生產(chǎn)服務(wù)。

“除臨港項(xiàng)目外，募集資金另一部分會用來加大人才引進(jìn)和培養(yǎng)。這個(gè)行業(yè)的技術(shù)人才非常緊缺，目前我們已與部分高校合作進(jìn)行定向培養(yǎng)。未來將加大研發(fā)投入，強(qiáng)化研發(fā)人員梯隊(duì)建設(shè)及自主創(chuàng)新能力，打造全球化競爭力。”潘謳東告訴記者。